K mezinárodním aktivitám Spolku pro APS v prvním pol. 2023 - část 3
3/ ERICA - European rare disease research coordination and support action
Naplňování programu výhledové studie „Rare 2030“ bylo věnováno jednání III. výročního zasedání specializovaného projektu ERICA (European rare disease research coordination and support action) – počátkem července 2023 v Madridu. V části věnované pacientským registrům byly zvoleny citlivé formy presentace usilující o překlenutí latentně rozdílného přístupu k potřebě individuálního anonymizovaného datového přehledu pacientů se vzácnými chorobami, s potřebou vybudování a aplikace datových přehledů pro potřeby strategie řešení vzácných onemocnění a jejich kompatibility s klinickými výzkumnými údaji Center specializované péče.
Bezesporu patří k přínosům sekce RND of ERN příspěvek koordinátorky „datového výboru sekce RND of ERN“ z německého Tübingenu do úvodní debaty „Přínos registrovaných dat pro zkvalitňování péče o pacienty se vzácnými chorobami“.
Z pacientského hlediska zaujaly presentace problematiky „clinical trial support“, „integration, outreach and dissemination“ a „patient centered research“ v nejvýše možném zestručnění a zjednodušení stavu prací na transpozici identifikace vzácných onemocnění (ORPHAN), dle metodiky Světové zdravotní organizace, do potřeb programu ERN, a to včetně „pacientského podílu“. Jsou to témata, která mají ambici formulovat zadání pro jednotlivé ERN v oblasti výzkumu, relevantní datové základny a pacientského spolupodílu.